درمان کریسپری، راه تازه‌ای برای درمان بیماری‌های ژنتیکی

درمان کریسپری، راه تازه‌ای برای درمان بیماری‌های ژنتیکی

برای نخستین بار درمانی مبتنی بر کریسپر-کس۹ به طور مستقیم بر روی یک بیمار آزمایش شد.

به گزارش نیچر، دریافت کننده این درمان، فردی بوده مبتلا به یک بیمارِی ژنتیکی که منجر به نابینایی او شده بود. وی نخستین انسانی است که درمانی مبتنی بر روش اصلاح ژنی کریسپر-کس‌۹ را به طور مستقیم دریافت کرده و داروی طراحی شده به طور مستقیم به بدنش وارد شده است.

این آزمایش بخشی از آزمون‌های بالینی گسترده‌تری است که با هدف میزان کارایی درمان‌های مبتنی بر کریسپر- کس۹ و با هدف از میان بردن جهش‌های نادر ژنتیکی که به نام LCA10 (Leber’s congenital amaurosis 10) شناخته می‌شود در حال انجام است.  این بیماری باعث می‌شود تا شخص مبتلا در کودکی بینایی خود را از دست دهد  و تا کنون هیچ درمانی برای آن ارائه نشده است.

در آخرین موارد آزمایش بالینی این روش این ماشین اصلاح ژنی که درون ژنوم یک ویروس رمزنگاری شده است، به طور مستقیم به درون چشم بیمار و در نزدیکی سلول‌های دریافت کننده نور تزریق شده است. این روش تفاوت بارزی با روش‌های قبلی دارد که در آنها نمونه سلول‌های معیوب از چشم خارج و ماشین اصلاح ژنی کریسپر کس۹ به این سلول‌های استخراج شده تزریق و سپس سلول‌های اصلاح شده دوباره به چشم بازگردانده می‌شد.

با وجودی که این نخستین باری است که ماشین اصلاح ژنتیکی کریسپر کس۹ مستقیماً به بیمار تزریق شده است اما اولین باری نیست که از سیستم اصلاح ژنی به طور مستقیم در بیمارها استفاده شده است. پیشتر گروهی از محققان از روش دیگری برای اصلاح ژن به نام ZFNs (zinc-finger nucleases) در مورد برخی از بیماران دچار به بیماری‌های موروثی آزمایش شده بود.

اهمیت استفاده از روش کریسپر کس۹ اما به به سادگی طراحی آن و همچنین تطبیق پذیری بالای این روش باز می‌گردد. در این آزمون، از این ماشین استفاده شده است تا ژن موسوم به CEP290 که عامل ابتلا به این بیماری (LCA10) است را از رشته ژنوم فرد حذف کند.

ماشین کریسپر کس۹ همانند ابزاری برای بریدن و جایگزین کردن حروف ژنوم به کار می‌رود. این ماشین وقتی به یک RNA راهنما مجهز می‌شود، روی حروف تشکیل دهنده ژنوم می‌گردد تا توالی مشخص شده را پیدا کند. سپس این توالی را مانند قیچی جدا می‌کند. در مرحله بعدی می‌تواند این بخش جدا شده را با حروف دیگری جایگزین کرده یا آن را رها کند تا  DNA با استفاده از سیستم بازسازی و تکثیر خود، نسخه خالی از جهش مورد نظر را بازسازی کند.

محققان این پروژه منتظر نتایج اولیه این آزمایش بالینی هستند. مسیری که در صورت موفقیت می‌تواند راه تازه‌ای در درمان بیماری‌ها به خصوص بیماری‌های ناشی از جهش‌های ژنتیکی بیماری زا، ایجاد کند.